Препарат для редких заболеваний SNY получил статус прорывного лечения в FDA и статус сиротского лекарства в Японии

Sanofi Получает Статус Прорывной Терапии для Wayrilz: Новые Возможности Лечения Аутоиммунных Заболеваний

Крупная фармацевтическая компания Sanofi объявила о получении статуса прорывной терапии за препарат Wayrilz (рилзабрутиниб) от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA). Это решение касается лечения пациентов с теплой аутоиммунной гемолитической анемией (wAIHA). Одновременно Министерство здравоохранения, труда и благосостояния Японии присвоило данному препарату статус орфанного лекарства для аналогичного показания.

Оба регуляторных статуса основаны на данных клинических исследований, проводимых в рамках продолжающегося IIb фазового исследования LUMINA 2, в котором оценивается эффективность и безопасность рилзабрутиниба у пациентов с wAIHA. Также ведется позднее исследование LUMINA 3, направленное на сравнение рилзабрутиниба с плацебо в этой группе больных.

Статус «прорывной терапии» от FDA призван ускорить разработку препаратов и более быстрое рассмотрение заявок на лекарства для серьезных или угрожающих жизни заболеваний, особенно когда предварительные клинические данные указывают на значительные преимущества по сравнению с уже существующими лечениями. Таким образом, Sanofi уже на пути к созданию эффективного лечения для wAIHA, редкого и потенциально угрожающего жизни заболевания, при котором происходит разрушение красных кровяных клеток, что может приводить к значительной анемии, усталости и серьезным органическим осложнениям.

Проблема wAIHA заключается в том, что на текущий момент не существует утвержденных терапий для его лечения, что подчеркивает важность разработки новаторских препаратов, таких как Wayrilz. Этот препарат уже получил одобрение под брендом Wayrilz в США, Европейском Союзе и Объединенных Арабских Эмиратах для лечения устойчивой или хронической иммунной тромбоцитопении (ITP) у взрослых пациентов, которые не реагировали на предыдущее лечение. Таким образом, Wayrilz становится первым ингалятором BTK, утвержденным для ITP.

Инвестиционный анализ показывает, что в последние месяцы акции Sanofi упали на 10,5%, в то время как в отрасли наблюдается рост на 17,1%. Однако успех Wayrilz может изменить ситуацию, предоставив компании конкурентные преимущества на рынке редких заболеваний.

Кроме wAIHA и ITP, Sanofi также оценивает потенциал Wayrilz в лечении пациентов с болезнью, связанной с IgG4 (IgG4-RD), хроническим аутоиммунным заболеванием, которое может поражать несколько органов, вызывая воспаление и фиброз. Wayrilz уже получил статус орфанного препарата в FDA для нескольких заболеваний, включая автономную гемолитическую анемию и серповидно-клеточную болезнь, что демонстрирует его широкий терапевтический потенциал.

Таким образом, Sanofi, благодаря приобретению компании Principia Biopharma в 2020 году, по сути, подарила жизнь этому препарату, который может изменить представление о лечении рядов редких аутоиммунных заболеваний в будущем.